編者按：隨著生物技術、信息技術、工程技術的跨界融合，未來健康的前沿熱門賽道初現雛形，成為國內各省市爭先布局的前沿高地。我們將持續關注這場科技跨界融合的盛宴，追蹤形成系列觀察報告。
類器官（Organoids）和器官芯片（Organ-on-a-Chip）是生命科學領域備受關注的兩項新興技術，從“生物自組織”和“工程化模擬”兩個維度突破了傳統細胞培養的局限，構建了一個高度仿生的實驗平臺，成為從非臨床試驗到臨床試驗的關鍵橋梁，為藥物研發、疾病模擬、個性化治療等提供新路徑、新方法，正在逐步成為醫藥健康領域的顛覆性力量。
一、概念和本質
類器官（Organoids）是一種利用成體干細胞或多能干細胞進行體外三維（3D）培養而形成的具有一定空間結構的組織類似物，即在體外構建出的“器官雛形”，它能夠模擬真實器官的靜態結構和局部功能，為疾病研究、藥物開發、臨床診療提供更加精準可靠的實驗模型。
圖片來源：Jun Wu et al.,2016
圖1-1 類器官原理圖
器官芯片（Organ-on-a-Chip,OOAC）是構建在微流控芯片上的生理器官仿生系統，通過動態控制流體來精準模擬生理微環境和促進器官交互，預測人體組織對藥物反應、環境影響等多種刺激的響應，是一種由光學透明材料制成的微流體細胞培養裝置，可以重現人體器官及組織－組織界面的多細胞結構、血管灌注系統和機械特性等。
圖片來源：曬科網
圖1-2 器官芯片原理圖
此外，隨著類器官和器官芯片技術的快速發展，二者優勢互補進一步形成類器官芯片，即“芯片上的類器官”，兼具了類器官模型的高通量優勢和器官芯片的生物材料與微流控技術優勢，能夠模擬出更復雜、更接近人體組織器官的生長微環境，為解決傳統動物模型的轉化難題提供了新思路。
圖片來源：Yaqing Wang et al.,2023
圖1-3 類器官芯片
表1-1 類器官與器官芯片技術比較
表格信息來源：北國咨根據公開信息整理
二、技術特點
類器官和器官芯片正在以突破性創新重塑生物醫學研究范式，二者通過高度模擬和再現人體生理環境和復雜反應，彌補了傳統細胞和動物模型的局限性，共同推動體外模型向更接近體內生理狀態的方向發展。
（一）突破傳統生命科學邊界，展現技術多維跨界性
類器官和器官芯片技術深度融合了生物學原理和工程技術學，綜合運用細胞培養、生物材料學、3D打印、微流控、傳感器等跨領域技術，不斷革新生命科學的研究范式。一方面，依托干細胞生物學、發育生物學等生物學原理實現細胞層面的功能仿生和器官微環境模擬，提供“生物設計圖紙”；另一方面，依托微流控技術、3D生物打印、傳感器集成等工程技術學革新生物學研究范式。此外，隨著基因組編輯技術、人工智能技術等前沿技術交叉賦能，多組學數據整合預測藥物響應，逐步構建形成“生物靶點－器官建模-AI預測－實驗驗證”的閉環研究范式。
（二）突破傳統二維模型局限，展現功能高度仿生性
類器官具有人源性與近生理性兩大顯著優勢，通過人源干細胞誘導分化形成，既保留了器官的細胞多樣性與組織結構，更重現了部分關鍵生理功能（如肺的呼吸功能、腸道的營養吸收、腎臟的濾過功能等）。器官芯片則精準復刻細胞的微環境，高度模擬人體生理環境，通過操控細胞和組織結構模擬出人體內的化學物質濃度變化和生物力學作用，構建出一個能夠精準調控細胞生存環境的“智能實驗室”。二者成功打破了傳統二維模型的局限性，實現人體生理環境的高仿生度，不僅可以有效降低物種差異的數據偏差，還可以避免動物實驗的倫理困境。
（三）突破傳統靜態研究模式，展現實驗過程動態性
類器官和器官芯片技術打破傳統靜態研究模式，為生命科學研究提供“動態追蹤器”。與傳統靜態研究獲取特定時間點的數據有所不同，二者可以在高度模擬的人體組織和器官環境中對活體人體細胞的生化、遺傳和代謝活動進行高分辨率、實時成像和體外分析，記錄各項指標的連續變化形成完整的“數據時間軸”，并實時觀察細胞內信號通路的激活順序、代謝網絡的重構過程等，實現了實驗過程動態監測與可視化解析，從而更精準地揭示疾病的發生發展機制或藥物的作用靶點。
三、應用實踐
類器官和器官芯片作為替代性前沿技術，二者在應用目的和應用場景上類似，即通過構建體外仿生生理模型，模擬生物體內各種生理和病理過程，進而應用于疾病研究、藥物篩選、新藥研發以及再生醫學等領域。
圖片來源：王玥等，2023
圖3-1 類器官和器官芯片技術的主要應用場景
（一）疾病研究的“模擬器”
類器官模型為遺傳性疾病、感染性疾病、腫瘤治療等提供“可視化”且可大規模培養的實驗平臺，器官芯片可以進一步連接多個器官模塊，模擬器官間的信號傳遞和轉移機制，識別潛在的疾病治療靶點，推動疾病機制基礎研究向臨床轉化。現階段，已實現腦、肝、肺、胰腺、胃腸道等多器官正常或病變類器官的模擬構建。
專欄一 疾病機制研究應用案例
科途醫學
專注構建人肺部類器官模型，已成功培育出與人體肺部真實肺泡高度吻合的人肺泡類器官模型，并可作為感染的靶器官模型，為呼吸道病毒感染機制研究提供了理想的體外仿生平臺。
大橡科技
已構建腫瘤、肝、血腦屏障、肝-腫瘤、血腦屏障-腫瘤等多種器官芯片模型，并與邁維代謝開展“類器官+多組學”戰略合作，依托邁維代謝“基因組-蛋白組-代謝組”數據的全鏈條技術共同構建動態研究體系，實現多組學數據與類器官模型的交互驗證，加速疾病機制解析與精準診療方案開發。
（二）藥物研發的“加速器”
類器官和器官芯片高度模擬目標器官的基本生理功能，可實時監測藥物分布、細胞間信號傳遞及組織功能變化，為體外藥物測試提供更好的試驗預測，將大幅提高藥物研發的效率和精準度。2021年以來，CDE密集發布技術指導原則，提出類器官和器官芯片可在基因治療產品、人源干細胞產品、腫瘤治療性疫苗、模型引導的罕見病藥物研發等藥物研發中作為非臨床有效性和安全性評估的數據來源。2025年，FDA宣布“逐步淘汰動物實驗”的計劃，明確優先逐步取消單克隆抗體等藥物開展動物實驗的強制要求，推動類器官和器官芯片等新技術方法對實驗動物的替代。
專欄二 藥物研發應用案例
賽諾菲
2022年，賽諾菲與Hesperos聯合開發的自身免疫性脫髓鞘神經疾病治療藥物，是全球首例完全基于“類器官芯片”研究獲得臨床前數據的新藥，并獲得FDA批準進入臨床試驗，這意味著“類器官芯片”實驗首次取代傳統動物實驗。
恒瑞醫藥
2023年，恒瑞醫藥HRS-1893片獲批開展臨床試驗，這是國內首個使用心臟器官芯片數據獲批IND的新藥，用于治療肥厚型心肌病以及心肌肥厚導致的心力衰竭。
（三）再生醫學的“組織再造器”
類器官和器官芯片為再生醫學注入了新的活力，為開發體外生命支持系統或替換體內受損器官或修復損傷提供可再生資源。通過在類器官中引入損傷模型，觀察干細胞活化、血管新生等內源性修復機制，結合基因編輯技術、3D生物打印技術增強修復能力，在類器官芯片中構建血管網絡與組織的耦合系統，實現復雜器官功能重建，構建起“體外構建－體內移植”的閉環。
專欄三 再生醫學研究案例
再生血管
北京大學基礎醫學院課題組與美國哈佛醫學院/波士頓兒童醫院研究團隊聯合開發快速生成功能性血管類器官的新方法，展示了在胰島移植中的應用潛力，為血管建模、疾病研究和再生細胞療法提供了一個快速且多用途的血管類器官平臺。
再生肝組織
北大鄧宏魁團隊聯合清華團隊結合3D生物打印技術成功構建出具有良好生物功能的肝細胞類器官，呈現高活性、功能性等優勢，并在小鼠肝衰竭模型中驗證了其良好的治療效果。
四、未來展望
現階段，類器官和器官芯片技術仍處于應用驗證和商業化落地的起步期，面臨著技術突破、臨床轉化以及倫理監管等諸多挑戰。一方面，從基礎模擬到功能重構的技術瓶頸亟待突破，與傳統模型相比，類器官模型的保真性、穩定性以及微環境精確控制能力尚不清楚，在反映人類特定細胞的特征上還存在局限性，以及多器官芯片連接模擬藥物反應的能力有待進一步證實；另一方面，類器官和器官芯片在臨床應用中存在倫理監管、生物安全等風險，相關質量標準、指標體系尚未統一，倫理問題也備受關注。未來，隨著技術瓶頸加速突破、技術指南和標準體系不斷完善以及商業資本持續涌入，類器官和器官芯片技術將在疾病研究、新藥研發、再生醫學、個性化診療等場景展現出巨大發展潛力，突破生物醫藥行業的想象邊界。
參考文獻
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https://www.vbdata.cn/1518907675
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[3]JUN WU,BELMONTE,JUAN CARLOS IZPISUA. Stem Cells: A Renaissance in Human Biology Research[J]. Cell,2016,165(7):1572-1585.
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[6]王玥,施慧琳,靳晨琦,等.類器官領域發展現狀及展望[J].中國生物工程雜志,2023,43(8):1-10.
作者介紹
葉曉彤
產業咨詢師
長期關注研究生物經濟領域產業規劃、產業政策和項目咨詢，深度參與《醫藥健康產業動態跟蹤服務》《完善北京市支持創新藥械發展的監管和支付機制研究》等等多項政策研究，具備豐富的課題研究與項目咨詢經驗。
杜玉竹
產業咨詢師
長期專注醫藥健康、生物制造等生物經濟重點領域的產業研究、政策研究和規劃咨詢，深度參與并完成《完善北京市支持創新藥械發展的監管和支付機制研究》《北京合成生物發展現狀及未來發展路徑研究》等多項政策研究，具備豐富的課題研究與項目咨詢經驗。
編輯：張 華
審核：蘭國威
